მკვლევრებმა მრავლობითი მიელომის (სისხლის სიმსივნის ერთ-ერთი ფორმა) სამკურნალოდ შექმნილი ახალი ექსპერიმენტული CAR-T უჯრედული თერაპიის კლინიკური ცდების პირველი ფაზა დაასრულეს. პროცესს მასაჩუსეტსის ინტეგრირებული ჯანდაცვის სისტემა Mass General Brigham-ისა და ჩიკაგოს უნივერსიტეტის ონკოლოგიური ცენტრის მეცნიერები ხელმძღვანელობდნენ.

ეს მეთოდი განსაკუთრებით ეფექტიანი აღმოჩნდა იმ პაციენტებში, რომლებსაც დაავადების რეციდივული ან რეფრაქტორული (მკურნალობისადმი რეზისტენტული) ფორმა ჰქონდათ. ამის შესახებ კვლევა ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნდა.

მრავლობითი მიელომის რთული ფორმების მქონე პაციენტებს თერაპიის რამდენიმე კურსის შემდეგ ეფექტიანი ალტერნატივები ხშირად აღარ რჩებათ. მართალია, დღეს უკვე არსებობს CAR-T უჯრედული თერაპიები, რომლებიც მიელომის უჯრედების ზედაპირზე არსებულ სპეციფიკურ ცილას (BCMA) იღებს მიზანში, მაგრამ მათ ზოგჯერ იშვიათი, მაგრამ სერიოზული ნევროლოგიური გვერდითი მოვლენები ახლავს თან.

კვლევის ფარგლებში მეცნიერებმა ახალი ექსპერიმენტული პრეპარატი, ანიტო-ცელი (ანიტოკაბტაგენ აუტოლეიცელი) გამოცადეს, რომელსაც Gilead-ის შვილობილი კომპანია Kite ავითარებს. პირველ ფაზაში ჩართული 38-ივე პაციენტისთვის თერაპია ეფექტიანი აღმოჩნდა, შემთხვევათა თითქმის 80%-ში კი დაავადების სრული რემისია დაფიქსირდა.

მკურნალობამ ხანგრძლივი ეფექტი აჩვენა: ორი წლის შემდეგ პაციენტების ნახევარზე მეტს დაავადების პროგრესირება არ აღენიშნებოდა, ხოლო 65% სამი წლის შემდეგაც ცოცხალია. აღსანიშნავია, რომ სერიოზული იმუნური და ნევროლოგიური გვერდითი მოვლენები იშვიათი იყო და დაგვიანებული ნევროლოგიური გართულებები საერთოდ არ დაფიქსირებულა.

"ეს პირველი ფაზის კვლევისთვის მართლაც შესანიშნავი შედეგებია", — აღნიშნავს ჩიკაგოს უნივერსიტეტის პროფესორი, მაიკლ ბიშოპი. მისი თქმით, ანიტო-ცელის მცირე დოზის მიღებისასაც კი პაციენტების უმეტესობაში სრული საპასუხო ცვლილება დაფიქსირდა და მძიმე ტოქსიკური გავლენა კი არცერთ მათგანზე არ ჰქონია.

ლაბორატორიულ ანალიზებზე დაყრდნობით მკვლევრები ვარაუდობენ, რომ ანიტო-ცელის ინოვაციური სტრუქტურა (BCMA ცილებთან რეცეპტორების ან მოლეკულების მიერთება) სიმსივნის განადგურების უნარს ისე ინარჩუნებს, რომ თან იმუნური სისტემის გადაჭარბებულ გააქტიურებას ზღუდავს. ეს ტრადიციული CAR-T თერაპიების დროს ტოქსიკურობის მთავარი მიზეზია.

Mass General Brigham-ის მკვლევრის, მეთიუ ფრიგოს, განმარტებით, ნეიროტოქსიკური და ანთებითი გვერდითი მოვლენების არარსებობა განსაკუთრებით საიმედოა და მომავალი კვლევებისთვის მნიშვნელოვან საფუძველს ქმნის. ამჟამად ანიტო-ცელი კლინიკური ცდების მეორე და მესამე ფაზებს გადის, რათა მისი გავლენა მრავლობითი მიელომის მქონე პაციენტების უფრო დიდი პოპულაციის მაგალითზეც შეისწავლონ.