ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებულ ახალ ანგარიშში მკვლევრები კიბოსთან ბრძოლის კუთხით მნიშვნელოვან წინსვლას აღწერენ. ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორის (CAR) T-უჯრედული თერაპიის ორი დოზის მიღების შემდეგ 3 წლის პაციენტი ღვიძლის ავთვისებიანი სიმსივნისგან განიკურნა. 12 თვის შემდეგ ბავშვი დაავადებისგან კვლავ თავისუფალია.

ბიჭს ჰეპატობლასტომა — ღვიძლის ავთვისებიანი სიმსივნის ერთ-ერთი ფორმა ჰქონდა. პირველადი დიაგნოზისას მას ღვიძლის მარცხენა წილში 11,2 სმ x 9,6 სმ x 7,1 სმ ზომის წარმონაქმნი აღმოაჩნდა, კიბო ფილტვებში იყო მეტასტაზირებული და არსებობდა ნიშნები, რომ ის ძვლებშიც გავრცელდა.

ბიჭმა ქიმიოთერაპიის სამი კურსი ჩაიტარა, რის შემდეგაც ქირურგიული ჩარევით ამოკვეთეს ღვიძლის პირველადი სიმსივნე, შემდეგ კი ფილტვებზე დამატებით ორი ოპერაციის ჩატარება გახდა საჭირო. ამ ჩარევების მიუხედავად, კიბო სწრაფად დაბრუნდა და ფილტვებში ახალი სიმსივნური წარმონაქმნი გაჩნდა.

სწრაფი რეციდივის შემდეგ ბავშვი CARE-ის კვლევაში ჩართეს, რაც ექსპერიმენტული CAR T-უჯრედული თერაპიის პირველ კლინიკურ ცდას წარმოადგენდა ადამიანებზე.

CAR T-უჯრედული თერაპია არის იმუნოთერაპიული მეთოდი, რომელიც პაციენტის იმუნური უჯრედების აღებას და მათ გენეტიკურ მოდიფიცირებას გულისხმობს, რათა ისინი სიმსივნის წინააღმდეგ მებრძოლ ეფექტიან "ჯარისკაცებად" იქცნენ.

ბიჭმა ექსპერიმენტული მკურნალობის ორი დოზა მიიღო, რომლის ფარგლებშიც საკუთარი T-უჯრედებისგან შექმნილი საშუალება შეუყვანეს. ამისათვის მისი უჯრედები გენეტიკურად მოდიფიცირდა, რათა ამოეცნო გლიპიკან-3 (GPC3) — ცილა, რომელიც ღვიძლის კიბოს დროს დიდი რაოდენობით გვხვდება.

პრეკლინიკურ მონაცემებზე დაყრდნობით, მკვლევრებმა თერაპიაში ისეთი გენებიც ჩართეს, რომლებიც იმუნურ ცილებს, ინტერლეიკინ-15-სა და ინტერლეიკინ-21-ს გამოიმუშავებს, რათა CAR T-უჯრედების სიცოცხლისუნარიანობა და სიმსივნის განადგურების უნარი გაძლიერებულიყო.

ბიჭს GPC3-CAR თერაპიის ორი ინფუზია ჩაუტარდა. პირველი ინფუზიის შემდეგ ნაწილობრივი შედეგი გამოჩნდა, რაც კომპიუტერული ტომოგრაფიის (CT) სკანირებამ და სისხლში ალფა-ფეტოპროტეინის (ცილა, რომელიც სიმსივნის აქტივობაზე მიუთითებს) დონის შემცირებამ დაადასტურა.

რვა კვირის შემდეგ მან თერაპიის მეორე დოზა მიიღო, მომდევნო სკანირებებმა კი აჩვენა, რომ დაავადების არანაირი ნიშანი აღარ დარჩა, თუ არ ჩავთვლით ნაწიბურებს.

12 თვის შემდეგ ბავშვი კვლავ დაავადებისგან თავისუფალი იყო. ეს განსაკუთრებით შთამბეჭდავი შედეგია, თუ გავითვალისწინებთ მისი დაავადების სიმძიმეს კვლევაში ჩართვამდე.

აღსანიშნავია, რომ აქამდე მკურნალობის ამ ინოვაციურმა მეთოდმა ეფექტიანობა ძირითადად სისხლის კიბოს მკურნალობის კუთხით აჩვენა, თუმცა 3 წლის პაციენტის კიბოსთან ბრძოლის შთამაგონებელი ისტორია აჩვენებს, რომ მეცნიერები, ამ მეთოდის გამოყენებით, მყარი სიმსივნეების წინააღმდეგაც მნიშვნელოვან პროგრესს აღწევენ.

"ეს შემთხვევა აჩვენებს, რომ ქიმიოთერაპიის მიმართ რეზისტენტული მყარი სიმსივნის შემთხვევაში, ხანგრძლივი და სრული შედეგის მიღება შესაძლებელია სრულად ამბულატორიულ პირობებში, სისტემური ტოქსიკურობის გარეშე", — ამბობს კვლევის პირველი ავტორი და ბავშვთა ონკოლოგი დეივიდ სტეფინი ტეხასის შტატის ქალაქ ჰიუსტონში მდებარე ბეილორის მედიცინის კოლეჯიდან.

როგორც მკვლევრები აღნიშნავენ, ღვიძლის კიბო გლობალურად კიბოსთან დაკავშირებული სიკვდილიანობის მესამე მთავარი მიზეზია, ამიტომ ამ მხრივ პროგრესის მიღწევა იმედისმომცემია — განსაკუთრებით იმის გათვალისწინებით, რომ ექსპერიმენტული CAR T-უჯრედული თერაპიის შედეგად მყარი სიმსივნის მქონე პაციენტში რემისია დადგა.

რა თქმა უნდა, გასათვალისწინებელია, რომ ეს ადრეულ ფაზაში მყოფი კვლევის ფარგლებში მხოლოდ ერთი პაციენტის შემთხვევაა და სანამ მკვლევრები ზუსტად გაიგებენ, რამდენად ეფექტიანი და უსაფრთხოა ეს მეთოდი, უნდა ვნახოთ, როგორ რეაგირებენ GPC3-CAR თერაპიაზე სხვა პაციენტები.

"ეს კვლევა გვაძლევს მტკიცებულებას, რომ ეს უახლესი CAR T-უჯრედების მეთოდი შესაძლოა უსაფრთხო და ეფექტიანი აღმოჩნდეს ჰეპატობლასტომის წინააღმდეგ. ამასთან, ის ხაზს უსვამს GPC3+ მყარი სიმსივნეების მქონე პაციენტებში შემდგომი შეფასების საჭიროებას", — ამბობს კვლევის თანაავტორი და ბავშვთა ონკოლოგი — ანდრას ჰეჩეი სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოდან და ვაშინგტონის უნივერსიტეტიდან.

ტესტირება გრძელდება CARE-ის კვლევის (ბეილორის მედიცინის კოლეჯში) და სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოში მიმდინარე მსგავსი კლინიკური კვლევის (IMPACT) ფარგლებში. ამ პროცესში კი თერაპიის ამ მეთოდის ეფექტიანობასა თუ უსაფრთხოებაზე კიდევ უფრო მეტს გავიგებთ.